格利貝拉（Glybera）是第一個(gè)在西方國(guó)家獲準(zhǔn)上市的基因藥物，用于治療罕見性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。但據(jù)《麻省理工技術(shù)評(píng)論》雜志網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問世的藥物，即將因定價(jià)太高和需求不足而退出市場(chǎng)。

來源：科技日?qǐng)?bào)

（原標(biāo)題：全球最貴基因藥物即將退出市場(chǎng)）

圖片來源于網(wǎng)絡(luò)

格利貝拉（Glybera）是第一個(gè)在西方國(guó)家獲準(zhǔn)上市的基因藥物，用于治療罕見性遺傳病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥（LPLD）。但據(jù)《麻省理工技術(shù)評(píng)論》雜志網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，這一歷經(jīng)25年研發(fā)才艱難問世的藥物，即將因定價(jià)太高和需求不足而退出市場(chǎng)。

開發(fā)這一藥物的荷蘭著名生物技術(shù)公司UniQure上周發(fā)表聲明稱，歐盟授權(quán)該藥的上市期限今年10月將到期，屆時(shí)不會(huì)重新申請(qǐng)延期。

公司對(duì)此給出的理由是，該藥的市場(chǎng)需求非常受限，未來幾年有財(cái)力使用該藥的病人也不會(huì)明顯增加。格利貝拉2012年獲得歐盟藥物管理機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)并于2014年上市，對(duì)經(jīng)歷系列挫敗和安全質(zhì)疑的基因療法來說，是具有里程碑意義的重要事件。但該藥物當(dāng)時(shí)的定價(jià)超乎了人們的想象，其一次療程價(jià)格高達(dá)100多萬美元，開創(chuàng)了現(xiàn)代處方藥價(jià)格新紀(jì)錄，也為其后來“有價(jià)無市”的市場(chǎng)表現(xiàn)埋下了隱患。

脂蛋白脂肪酶缺乏癥又名家族性高乳糜微粒血癥，因患者血液無法承受任何脂肪顆粒，各種急性胰腺炎反復(fù)發(fā)作，非常痛苦甚至危及生命。在格利貝拉問世之前，針對(duì)該病并無特效藥物，只能通過飲食方法控制血脂濃度。而格利貝拉通過一種腺相關(guān)病毒（AAV），將產(chǎn)生功能性脂蛋白脂肪酶的基因遞送到患者骨骼肌，患者接受治療后胰腺炎發(fā)病率大大降低，并可以放松飲食限制，提高生活質(zhì)量。

但由于藥價(jià)太高，醫(yī)保機(jī)構(gòu)對(duì)該藥使用費(fèi)用的相關(guān)報(bào)銷設(shè)置了重重障礙，目前只有一位患者接受了該藥治療。

麻省理工學(xué)院生物醫(yī)藥創(chuàng)新中心專門研究歐洲藥物定價(jià)機(jī)制的專家凱西·奎因表示，脂蛋白脂肪酶缺乏癥患者人數(shù)本來就不多，每百萬人才有一人患病，再加上公眾對(duì)其效用的質(zhì)疑一直存在，“一針百萬”的定價(jià)缺乏充足的論證。“格利貝拉的失敗并不意味著其他基因療法也會(huì)陷入類似麻煩，但這或?qū)⒁齺順I(yè)界對(duì)基因藥物定價(jià)機(jī)制的深刻反思。”奎因說。